A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta semana as regras regulatórias para terapia genética e celular no Brasil. As técnicas incluem modificação do DNA para fins medicinais. Com isso, agora empresas podem buscar o registro dos medicamentos para o tratamento. Essa área da medicina é uma esperança para vítimas de doenças raras ou sem alternativas terapêuticas disponíveis.
“É uma categoria que inclui tanto produtos de terapia gênica, que vem para revolucionar o tratamento de doenças genéticas, quanto os de terapias celulares”, afirmou Renata Parca, especialista da Agência Nacional de Vigilância Sanitária sobre o tema. “Podemos ter, por exemplo, uma célula que é modificada geneticamente para atacar diretamente um tumor, ou uma célula organizada para reparar um tecido lesionado”, acrescentou.
A agência já monitora oito estudos clínicos sobre o tema. Além disso, mais três estão em fase inicial e dois produtos já tiveram pedidos de registro protocolado. Para receber a autorização, as empresas farmacêuticas precisam fazer relatórios com dados sobre a segurança, qualidade e eficácia do seu medicamento. O prazo para liberação varia de 5 a 15 anos, dependendo do risco.
A técnica de terapia genética é vista como uma forma menos invasiva que cirurgias e quimioterapias, já que não afeta células sadias. Embora a aprovação tenha sido muito comemorada pela indústria farmacêutica, o custo do tratamento ainda é um entrave.
Medicamentos para esse tipo de terapia costumam ser muito caros. A droga mais cara do mundo, por exemplo, é o Zolgensma, aprovada pela agência reguladora norte-americana e usada para atrofia muscular espinhal. A dose única custa incríveis 2,125 milhões de dólares, aproximadamente 9,28 milhões de reais em conversão direta.
Apesar do alto custo, João Batista Silva Jr., gerente de sangue, tecidos, células e órgão da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, acredita que a aprovação abre caminho para que planos de saúde e até o SUS (Sistema Único de Saúde) possam avaliar a oferta de possíveis terapias que forem registradas.