A Administração para Alimentos e Drogas dos Estados Unidos (FDA) aprovou a primeira terapia genética para tratamento de um tipo de cegueira no país.
Batizada Luxturna (voretigene neparvovec), a droga desenvolvida pela empresa americana Spark Therapeutics corrige diretamente nas células da retina uma mutação genética que reduz ou impede a produção de uma proteína essencial para a visão normal, o que provoca uma progressiva perda do sentido, em geral a partir da infância ou adolescência, e acaba levando à cegueira total.
“A aprovação marca outros “primeiros” no campo da terapia genética, tanto em como o tratamento age quanto na expansão do uso da terapia genética para além do tratamento do câncer, no tratamento da cegueira, e este feito reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras”, comentou Scott Gottlieb, comissário (chefe) da FDA.
No fim de agosto, a FDA deu o sinal verde para a comercialização da primeira terapia genética contra o câncer nos EUA. Com o nome comercial de Kymriah (tisagenlecleucel), o tratamento usa uma técnica chamada CAR-T (sigla, também em inglês, para “receptor de antígeno quimérico de células T”) para introduzir um anticorpo em células de defesa do organismo do próprio paciente, as mencionadas células T de seu acrônimo, para que reconheçam, e ataquem, as células cancerosas.
O método ganhou notoriedade com o caso da menina americana Emily Whitehead, que em 2012, aos 6 anos, estava à beira da morte, sofrendo com um tipo de câncer particularmente agressivo, conhecido como leucemia linfoblástica aguda (LLA) recorrente/refratária das células B. Tratada com as células T modificadas, Emily, hoje com 12 anos, está livre da doença, assim como 52 outros pacientes que participaram de ensaios clínicos da terapia.