Saúde Medicamentos para doenças raras serão oferecidos pelo SUS: A medida beneficiará centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à Justiça para conseguir tratamento
Por Redação O Sul | 27 de dezembro de 2018
A CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias) acaba de incorporar Vimizim® (alfaelosulfase) e Naglazyme® (galsulfase) junto ao SUS (Sistema Único de Saúde) para o tratamento das mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente. A decisão de incorporação beneficiará centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguir tratamento.
“Essa é uma conquista para milhares de famílias que, após anos em busca de um diagnóstico, travaram uma longa batalha para conseguir o tratamento para as doenças de seus filhos”, contou a doutora Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica. “A partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”, reforçou.
A ausência de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é uma realidade na vida de centenas de pacientes, mas após um longo processo marcado pelo forte engajamento e participação de associações de pacientes, esse cenário muda para as mucopolissacaridoses IV A e VI.
“Esses grupos desenvolvem um trabalho extremamente importante para os pacientes e familiares. Além da orientação e acolhimento, são eles que mobilizam a sociedade e conquistam a visibilidade necessária para que medidas como a incorporação de medicamentos no SUS sejam viabilizadas”, complementou.
É importante lembrar que o acesso ao tratamento para os pacientes com MPS tem um peso importante, como explica a especialista. “O paciente diagnosticado com MPS depende diretamente do tratamento para sobreviver. A ausência dele, muito comum quando judicializado, compromete muitas vezes de forma definitiva a saúde daquele paciente, podendo levar a uma morte prematura”.
Júlia Rezende foi diagnosticada com MPS do tipo VI e durante um período não teve acesso ao tratamento. “Essa ausência da terapia comprometeu meu sistema cardíaco e respiratório. Além disso, fez com que eu precisasse realizar diversas cirurgias”, explica Júlia. “Quando eu comecei a tomar o medicamento, meu quadro estabilizou. Embora eu ainda tenha dificuldade para respirar, o cansaço diminuiu e eu consigo seguir minha vida”.
Além da comunidade médica e associações de pacientes, outras duas instituições dividem o mérito por essa conquista. Tanto o Ministério da Saúde quanto a CONITEC desempenharam um papel fundamental para essa vitória ao avaliar as evidências científicas sobre ambos os medicamentos, além das melhorias em seus processos internos, o que foi fundamental para que o Secretário de Ciência e Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Marco Antônio Fireman tomasse essa decisão.
O que são mucopolissacaridoses (MPS)?
As MPS são doenças genéticas raras de depósito lisossômico que, por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras. A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico.
