Mundo Cientistas dizem ter feito a maior descoberta contra as doenças degenerativas nos últimos 50 anos
Por Redação O Sul | 11 de dezembro de 2017
Pela primeira vez, cientistas conseguiram corrigir em pacientes um defeito genético que causa a doença degenerativa de Huntington, segundo apurou a rede britânica BBC. A pesquisa, desenvolvida por uma equipe da Universidade College de Londres (Inglaterra), traz a esperança de que a doença fatal possa ser interrompida, por meio de uma droga experimental, injetada no fluido espinhal, conseguiu baixar, com segurança, os níveis de proteínas tóxicas no cérebro.
Caracterizada pela morte de células cerebrais, a doença de Huntington é considerada uma das mais devastadoras na modalidade. Alguns pacientes a descrevem como “uma soma de Parkinson, Alzheimer e outros males”. O resultado é um declínio físico e mental permanente, afetando movimentos, comportamento, memória e capacidade de pensar com clareza.
Estatística
Cerca de 8,5 pessoas no Reino Unido tem Huntingon e outras 25 mil vão desenvolver a doença quando ficarem mais velhas. Os pacientes morrem dez ou 20 anos depois do início dos sintomas.
Normalmente, esse gene contém as instruções para fabricação de uma proteína, também chamada de huntingtina, que é vital para o desenvolvimento do cérebro. Mas um erro genético corrompe a proteína huntingtina e a transforma em uma assassina de células cerebrais. O tratamento é destinado a silenciar esse gene.
Nos experimentos, 46 pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal. O procedimento foi realizado pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia de Londres.
Os médicos não sabiam o que poderia ocorrer. Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma meningite fatal. Mas o primeiro teste em humanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que reduzir significativamente os níveis de huntingtina no cérebro.
Os médicos ainda não estão chamando a novidade de cura. Eles ainda precisam de dados de longo prazo para saber se a redução dos níveis de huntingtina vai mudar o curso da doença. As pesquisas com animais sugerem um futuro promissor.
Algumas funções motoras até foram recuperadas nesses experimentos. Especialistas dizem que esse pode ser o maior avanço já visto na área de doenças degenerativas nos últimos 50 anos.
“Passo adiante”
A professora Giovanna Mallucci, que discobriu o primeiro químico para prevenir a morte de tecido cerebral em qualquer doença degenerativa, afirmou que o experimento foi um “tremendo passo adiante” para os pacientes e que agora existe um “cenário real para otimismo”.
Mas Giovanna, que é diretora associada do Instituto de Pesquisa sobre a Demência da Universidade de Cambridge, alertou que ainda há um grande caminho até que esse silenciamento de gene possa funcionar em outras doenças degenerativas, “que são mais complexas e menos compreendidas”.
“Mas o princípio de que um gene, qualquer gene afetando a progressão e suscetibilidade da doença, possa ser modificado dessa forma em humanos é muito empolgante e gera impulso e confiança na busca de futuros tratamentos”.
A terapia foi desenvolvida pela Ionis Pharmaceuticals, que disse que a droga extrapolou substancialmente as expectativas e que a licença foi vendida para a Roche. Os detalhes completos do experimento serão apresentados para os cientistas e publicados no ano que vem.
